Quando seu filho foi diagnosticado com uma doença rara e sem cura, o canadense Terry Pirovolakis não se resignou à realidade. Em vez disso, ele se empenhou em desenvolver uma solução que poderia não apenas salvar seu filho, mas também ajudar outras crianças ao redor do mundo.
O Diagnóstico de uma Doença Rara
Terry Pirovolakis e sua esposa, Georgia, perceberam algo incomum no desenvolvimento de seu terceiro filho, Michael, ainda bebê. Após meses de consultas e exames, Michael foi diagnosticado com paraplegia espástica tipo 50 (SPG50), uma doença neurológica extremamente rara que afeta menos de 100 pessoas no mundo. As perspectivas dadas pelos médicos eram sombrias: Michael ficaria paralisado da cintura para baixo aos 10 anos e quadriplégico aos 20.
A Luta Pela Cura
Com a devastadora notícia, Pirovolakis decidiu agir. Ele iniciou uma intensa pesquisa e descobriu que a terapia gênica poderia ser a chave para interromper a progressão da doença. Em poucos meses, ele esgotou suas economias e refinanciou sua casa para financiar uma equipe da Universidade do Texas Southwestern Medical Center, que desenvolveu uma prova de conceito para a terapia gênica de Michael.
Em 2021, o governo canadense aprovou o uso da terapia para Michael. No ano seguinte, ele se tornou a primeira pessoa no mundo a receber o tratamento no SickKids Hospital, em Toronto.
Esperança para Outras Crianças
O sucesso do tratamento deu nova esperança a outras famílias. Três crianças, incluindo o pequeno Jack Lockard, de seis meses, também foram tratadas nos EUA com a terapia, e os resultados foram promissores. “Os médicos dizem que o tratamento funciona”, contou a mãe de Jack, emocionada. Todos os pacientes tratados até agora mostraram melhora significativa.
O Obstáculo do Custo
Embora o tratamento tenha mostrado resultados, o processo de fabricação é extremamente caro. Estima-se que o custo por criança chegue a US$ 1,3 milhão, incluindo a produção do medicamento e o tratamento hospitalar. Com os grandes laboratórios farmacêuticos recusando-se a investir em uma doença rara que não gera lucro, a luta por financiamento recaiu sobre os pais.
Pirovolakis e sua equipe agora enfrentam o desafio de levantar fundos para continuar o ensaio clínico de Fase 3, previsto para novembro no NIH (Institutos Nacionais de Saúde, nos EUA). O medicamento para oito crianças já está pronto, armazenado, mas sem os recursos necessários para ser administrado.
Um Apelo Global por Apoio
A fundação sem fins lucrativos de Pirovolakis, a Elpida Therapeutics, que significa “esperança” em grego, se uniu à Columbus Children’s Foundation para dar continuidade ao tratamento. No entanto, a maior barreira continua sendo o financiamento. “Recebo ligações semanais de famílias pedindo ajuda para salvar seus filhos”, conta Pirovolakis, que agora dedica sua vida integralmente à causa.
Ele acredita que, se o medicamento for aprovado após os ensaios clínicos, ele poderá ser incluído no programa de triagem neonatal, oferecendo uma nova chance de vida para todas as crianças diagnosticadas com SPG50 no futuro.
Uma Nova Geração de Esperança
O caso de Pirovolakis é um exemplo de como pais determinados podem desafiar o sistema e criar soluções revolucionárias. A tecnologia para curar doenças raras já existe, afirma ele, e tudo o que falta é visão e financiamento. “Espero que alguém com grande fortuna e influência veja o potencial dessa tecnologia para mudar vidas não só agora, mas para as próximas gerações.”
